Naučnici iz Dječijeg instituta za medicinska istraživanja (CMRI) testirali su nove genske terapije na cijeloj ljudskoj jetri u cilju razvijanja efikasnijih tretmana za nasljedne bolesti opasne po život.
Adeno-asocirani virus
Genska terapija je revolucionarni pristup tretiranju ozbiljnih genetskih bolesti koja uglavnom uključuje zamjenu ili popravku lošeg gena. Najefikasniji sistemi primjene danas su bazirani na bezopasnom virusu zvanom adeno-asocirani virus (AAV) koji ima prirodnu sposobnost da prenosi genetske informacije u ljudske ćelije, piše EurekAlert.
Istraživači se suočavaju s odsustvom pristupa laboratorijskim testovima koji su biološki relevantni i klinički prediktivni prije testiranja terapije na pacijentima. Bitno je da ti modeli vjerno predstavljaju ljudske fiziološke uvjete i složenu organizaciju tkiva, tako da se ishod terapije može tačno predvidjeti.
Naučnici su radili na novom metodu održanja ljudske jetre u životu u laboratorijskim uvjetima. Jetre koje nisu bile pogodne za transplantaciju i ranije bi bile odbačene ili držane na ledu radi istraživanja sad mogu biti očuvane izvan tijela na ljudskoj tjelesnoj temperaturi, što omogućava najnaprednije biomedicinsko ispitivanje.
Riječ je o sistemu normotemičke perfuzije jetre.
Sad je demonstriran potencijal upotrebe tog sistema za testiranje terapija baziranih na AVV prije kliničkih ispitivanja. Upotreba cijele jetre je revolucionarni napredak na polju genske terapije pošto omogućava da se precizno testira kako će nova terapija djelovati na vrlo važan organ, jetru – što je ranije bilo nemoguće.
- Ovo je važno zato što trenutna generacija virusnih vektora koje koristimo za dostavljanje genske terapije u jetru nisu dovoljno dobri za većinu kliničkih primjena - kaže profesor Lešek Lisovski.
Toksični nusefekti
Ovaj novi model ljudske jetre bit će ne samo prekretnica u izvođenju funkcionalnih evaluacija nove terapije već će omogućiti i precizniju procjenu efikasne doze nove terapije i identifikaciju potencijalnih toksičnih nusefekata. Bit će to i moćan sistem za razvoj novih prilagođenih virusnih vektora koji će činiti osnovu terapija sljedeće generacije, piše Telegraf.
