Spinalna mišićna atrofija je stanje često pogibeljno za djecu u dobi do dvije godine života. Bebe s ovim poremećajem imaju rijetku genetsku mutaciju koja sprečava živčani sistem da kontrolira određene mišiće. Kako rastu, ta se djeca imaju sve više problema s pomicanjem udova, gutanjem hrane i govorom.
Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila gensku terapiju s jednom dozom ''zolgensma'', koja može izliječiti spinalnu mišićnu atrofiju. Ulilo je to nadu za stotine pacijenata koji pate od spinalne mišićne atrofije, kao i njihovim porodicama i ljekarima, sve dok proizvođač ''Novartis'' nije objavio cijenu liječenja, a ona je oko 2,1 milion dolara po pacijentu, piše ''New York Times''.
Farmaceutske firme poput ''Novartisa'' dobivaju brojne vladine poticaje za razvoj lijekova za rijetke bolesti, a jedna od njih je upravo spinalna mišićna atrofija. Ove lijekove brže se odobrava, a dobivaju i izdašne porezne olakšice i proširenu patentnu zaštitu. Ali budući da zakonodavci nisu vezali takve poticaje uz kontrolu cijena, a osiguranje možda neće pokriti cijeli ili djelimični trošak liječenja, porodice se same bore da pribave sredstva za ''zolgensmu''.
Uz sve to, situacija se dodatno zakomplicirala prošle sedmice kad su nadležni iz Agencije za odobravanje lijekova rekli da je ''Novartis'' regulatorima dala nepotpune i netočne podatke o primjeni ''zolgensme'' te da su s tim informacijama izašli tek nakon što je lijek odobren. A znaju li se nuspojave? I agencija i kompanija kažu kako ''zolgensmu'' i dalje smatraju sigurnim i učinkovitim. Ali kako pacijenti i njihove porodice mogu biti u to sigurni? Ovaj lijek je iskoristio nekoliko povlastica koje u takvim slučajevima daje FDA prema programu za što hitnije puštanje lijeka na tržište, uključujući i povlasticu koja omogućuje manji obim podataka o djelovanju lijeka. Problem je što sve češće skraćeni postupci za puštanje lijekova na tržište, koji su prije bili iznimka, sad postaju pravilo.
''Wall Street Journal'' proveo je istraživanje i došao do zaključka da je u posljednjih pet godina najmanje 60 posto svih novih lijekova odobreno po takvom skraćenom i ubrzanom postupku, bez temeljite provjere. Agencija kaže da je rastuća primjena ovih programa posljedica priljeva ovakve vrste lijekova koji su dragocjeni za liječenje rijetkih bolesti ciljanim terapijama i koji su namijenjene vrlo malom broju pacijenata. No, ima i loša strana. Naime, odobrava se sve više lijekova koji na tržište dolaze sa sve slabijim nadzorom.
Korist koju od toga imaju proizvođači je očita - manje opsežna i kraća klinička ispitivanja znače i brži i jeftiniji proces puštanja lijeka na tržište s većom vjerovatnošću da će ga i uspješno plasirati. A za krajnje korisnike lijekova, pacijente, korist se teže može procijeniti.
- U nekim slučajevima dobivamo nevjerovatno inovativne lijekove, ali u drugim slučajevima smo potpuno nemoćni jer nemamo dobre mehanizme za procjenu - kaže David Vitrap (Whitrap), portparol ''Institute for Clinical and Economic Review'', neprofitne organizacije koja ocjenjuje isplativost lijekova na recept.
Nekoliko drugih lijekova odobrenih hitnim postupkom, uključujući i lijek ''iressa'', za rak liječenje raka dojke, kao i ''lartruvo'', za sarkom mekih tkiva, povučeni su s tržišta zbog skraćenih postupaka kliničkih ispitivanja.
